С понтанно вълнение обхвана глобалната диабетна общност след анонса за революционно проучване, което може да сложи край на доживотната зависимост от инсулинови инжекции за пациенти с диабет тип 1.
Учени се подготвят да тестват първата в света еднократна генна терапия, приветствана като „потенциално лекарство“, която превръща мускулите в дългосрочна фабрика за инсулин.
Новото лечение, известно като KRIYA-839, не е поредният вид изкуствен инсулин или усъвършенствана помпа. То използва радикално различен подход. Вместо да доставя хормона отвън, терапията дава на тялото генетични инструкции как да го произвежда само.
Механизъм: Еднократна инжекция в бедрото доставя инструкции до мускулните клетки.
Цел: Трансформиране на мускулите в „дългосрочен производител“ на инсулин и протеини, регулиращи кръвната захар.
Ефект: Потенциално стабилизиране на нивата на глюкозата за години или дори десетилетия.
Важно: Според изследователите това не е генно редактиране и не променя ДНК на пациента. То просто добавя нови инструкции за контролирано производство на протеини.
Д-р Парта Кар, национален специализиран съветник по диабет в NHS England, изрази оптимизъм, определяйки подхода като „наистина вълнуващ“. Въпреки че призова за предпазливост, той призна, че терапията има потенциал да бъде „функционално лечение“: „Ако виждате 75 процента от нуждата ви от инсулин покрита, това би било огромно нещо. Дори частичен ефект би могъл да означава спиране на високите дози инсулин или драстично намаляване на зависимостта от помпи и непрекъснато наблюдение.“
В общността на диабет тип 1, където само във Великобритания са засегнати около 464 000 души, надеждата е осезаема. Ендокринологът Джереми Петъс от Калифорнийския университет коментира: „Свикнали сме да чуваме, че това ще се случи след 10-15 години. Вълнуващо е да кажа, че това всъщност се разработва и се случва сега.“
Проучването, представено на Международната конференция за съвременни технологии и лечения за диабет, ще включва възрастни с лошо контролирана кръвна захар, които вече използват автоматизирани системи за доставяне на инсулин.
Участниците ще получат инжекции в двете бедра по време на едно амбулаторно посещение с продължителност до един час. Очаква се пълният ефект да отнеме от два до три месеца. Проучването предвижда и кратка фаза на „имунна модулация“, при която имунната система е временно потисната, за да се осигури успешният навлизане на терапията в клетките. Ранните опити върху животни показаха обещаващи резултати, като лечението продължава да действа до четири години без потискане на имунната система.
Въпреки огромния потенциал, експертите призовават за реализъм. Проф. Тадей Бателино от Любляна предупреди, че терминът „лекарство“ трябва да се използва внимателно: „Склонен съм да бъда предпазлив, така че не мога да давам обещания. Има ли това потенциал? Много голям. Не казвам, че е лек, но функционално лечение – със сигурност.“
Първоначалното проучване ще продължи една година, като се очаква бъдещите тестове да обхванат по-широка група пациенти, включително тези, които се управляват само с ежедневни инжекции.
Ако резултатите са положителни, KRIYA-839 може да се окаже повратната точка в историята на диабет тип 1 – трансформирайки го от състояние, управлявано ежедневно, в такова, контролирано с една единствена интервенция. За милиони хора, свикнали с доживотни инжекции, наблюдение и постоянна бдителност, само тази перспектива е достатъчна, за да предизвика истинска надежда.
