А мерикански медицински експерти направиха пробив в медицинската история, като за първи път използваха технология за редактиране на ДНК, за да лекуват бебе с тежко генетично заболяване, съобщава Guardian.
Пациентът, който е писан с псевдонима KJ, страдал от изключително рядко състояние, наречено CPS1 дефицит, което засяга само един на 1,3 милиона души. Това заболяване причинява натрупване на амоняк в тялото, което, ако не се лекува, води до смърт в ранна детска възраст в 50% от случаите.
Екип от лекари от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания разработиха, произведоха и тестваха персонализирано лечение за момчето за рекордно кратко време - само шест месеца. Терапията включвала три инфузии, приложени през февруари, март и април.
„Този случай демонстрира огромния потенциал на генното редактиране за лечение на редица тежки генетични заболявания“, каза д-р Ребека Аренс-Никлас , която ръководеше лечението.
Въпреки че състоянието на KJ вече е стабилно, лекарите подчертават необходимостта от наблюдение на пациента през целия му живот.
